Skip to main content

    Read in English

    ELA

    ELA: Atención que suma tiempo ahora, e investigación hacia una cura.

    Unas 32,893 personas en Estados Unidos viven con ELA (esclerosis lateral amiotrófica). Todavía no tiene cura, pero los tratamientos pueden frenarla, aliviarla y alargar la vida.

    Pruébalo en el controlHabla con Ryan

    Ryan K. Hertel · heyitskenton

    El problema

    A lo que nos enfrentamos.

    • Todavía sin cura.

      La ELA suele quitar la vida a los pocos años de los primeros síntomas, aunque algunas personas viven mucho más.

    • Más familias cada año.

      Unas 32,893 personas vivían con ELA en Estados Unidos en 2022, una cifra que, según las proyecciones, llegará a unas 36,308 para 2030.

    • Un costo alto que sigue subiendo.

      Un estudio nacional calculó que la ELA cuesta cerca de $63,693 por persona al año, contando la atención médica, las adaptaciones en casa, los cuidadores pagados y los ingresos perdidos. En la etapa avanzada de la enfermedad, solo lo que pagan las aseguradoras llega a cerca de $121,903 al año.

    • Las familias cargan con el cuidado.

      Incluso en Francia, donde los gastos de salud por ELA están cubiertos, el 88% de los pacientes dependía de familiares para su cuidado, casi siempre su pareja.

    Lo que funciona

    Comprobado y listo para crecer.

    • Clínicas especializadas.

      En Irlanda, las personas atendidas en una clínica especializada en ELA vivieron una mediana de 7.5 meses más que las atendidas en neurología general, y una comparación posterior encontró la misma ventaja.

    • Ayuda para respirar.

      En un ensayo aleatorizado, el apoyo respiratorio con mascarilla les dio a las personas cuyos músculos para tragar todavía funcionaban una mediana de 205 días más, más de lo que ofrecen los medicamentos actuales.

    • Un primer medicamento para una forma genética.

      Tofersen se convirtió en el primer medicamento aprobado para la ELA causada por cambios en un solo gen, detrás de cerca del 2% de los casos, o menos de 500 personas en Estados Unidos.

    • Probar muchos medicamentos a la vez.

      El ensayo de plataforma HEALEY probó siete medicamentos en el tiempo en que un ensayo tradicional podría probar uno o dos, con menor costo y con menos personas recibiendo placebo.

    • Un verano de baldes.

      El Ice Bucket Challenge de 2014 recaudó $115 millones para la ALS Association, y la investigación que financió encontró cinco genes nuevos relacionados con la ELA.

    Lo que una familia podría financiar

    Donde el dinero rinde más.

    • Mantener abiertas las clínicas.

      El 92% de las clínicas de ELA encuestadas se apoya en organizaciones sin fines de lucro y en la filantropía, y solo el 17% no reportó déficit.

    • Ensayos grandes, y redes que perduren.

      Los expertos señalan como un vacío crítico el financiamiento de ensayos grandes en muchos centros y de redes de investigación duraderas. El ensayo HEALEY planea seguir adelante hasta que existan tratamientos seguros y eficaces para todas las personas con ELA.

    • Ayuda en casa.

      Más allá de la medicina, los costos vienen de mudarse o adaptar la casa y de pagar cuidadores, algo que la iniciativa de una familia puede ayudar a cubrir.

    Límites honestos

    Lo que el dinero no puede prometer.

    • Los ensayos de medicamentos siguen fallando.

      Más de 50 ensayos aleatorizados de medicamentos pensados para frenar la enfermedad no lograron mostrar resultados, y la pridopidina, uno de los primeros medicamentos probados en el ensayo HEALEY, tampoco la frenó.

    • Aprobado no siempre es probado.

      La FDA aprobó Relyvrio, y luego se retiró del mercado cuando su ensayo más grande no logró superar al placebo.

    • Avances modestos, por ahora.

      Solo se han aprobado tres medicamentos para la ELA desde 1995, todos con beneficios modestos.

    • La evidencia sobre las clínicas no es aleatorizada.

      Una revisión Cochrane no encontró ensayos aleatorizados sobre la atención en clínicas especializadas, así que parte de la diferencia en supervivencia podría deberse a quién logra llegar a una clínica.

    Preguntas difíciles

    Preguntas y respuestas.

    1. Quizá preguntes

      ¿El dinero para investigación no es una apuesta muy incierta?

      Ryan

      En parte: muchos ensayos fallan. Pero los ensayos de plataforma prueban más medicamentos por menos, y el trabajo dirigido a genes produjo el primer medicamento para una forma genética de la ELA.

    2. Quizá preguntes

      ¿Por qué financiar la atención si no cura?

      Ryan

      Porque la atención ayuda hoy. El apoyo respiratorio les dio a algunas personas más tiempo que los medicamentos actuales, y a la mayoría de las clínicas les falta dinero.

    3. Quizá preguntes

      ¿Un mejor tratamiento no reducirá la necesidad?

      Ryan

      Al contrario. Un modelo encontró que un medicamento que sumara seis meses de vida aumentaría en un 37.8% el número de personas que viven con ELA para 2040, y cada una de ellas necesita atención.

    4. Quizá preguntes

      ¿El apoyo respiratorio ayuda a todos?

      Ryan

      No. Cuando los músculos para tragar y hablar ya están muy debilitados, mejora el sueño, pero es poco probable que sume mucho tiempo.

    En el control

    Mira lo que tu fortuna podría hacer aquí.

    ELA

    El control calcula el precio de esta causa con estas cifras:

    • Unos $63,693 cubren un año de lo que la ELA le cuesta a una persona: atención médica, adaptaciones en casa, cuidadores pagados e ingresos perdidos.
    • La necesidad total son todas las personas que viven con ELA en Estados Unidos, unas 32,893 personas.
    • Ese costo viene de un estudio antiguo y no está ajustado por inflación, así que se queda corto frente al de hoy, y la atención no cura la ELA.
    Pruébalo en el controlHabla con Ryan

    Más del Plan

    Sigue leyendo.

    Volver a Keep 100

    Fuentes

    Cada cifra de este capítulo, y de dónde salió.

    1. Fuente 1: Amyotrophic lateral sclerosis estimated prevalence cases from 2022 to 2030, data from the National ALS Registry (Mehta and others) (se abre en una pestaña nueva)

      Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration, 3 de enero de 2025. Revisada el 16 de octubre de 2026.

      The CDC's National ALS Registry.

    2. Fuente 2: Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) (se abre en una pestaña nueva)

      National Institute of Neurological Disorders and Stroke, 13 de marzo de 2026. Revisada el 16 de octubre de 2026.

      The date the page was last reviewed.

    3. Fuente 3: Cost of illness for neuromuscular diseases in the United States (Larkindale and others) (se abre en una pestaña nueva)

      Muscle and Nerve, 28 de enero de 2014. Revisada el 16 de octubre de 2026.

      Costs in that study's dollars, not adjusted for inflation.

    4. Fuente 4: Health care resource utilization and costs across stages of amyotrophic lateral sclerosis in the United States (se abre en una pestaña nueva)

      Journal of Managed Care and Specialty Pharmacy, 1 de noviembre de 2024. Revisada el 16 de octubre de 2026.

      Insurance claims, so these are insurers' costs only.

    5. Fuente 5: The economic burden of amyotrophic lateral sclerosis for patients and families: a survey on out-of-pocket expenses and income loss in France (Desnuelle and others) (se abre en una pestaña nueva)

      Orphanet Journal of Rare Diseases, 31 de marzo de 2026. Revisada el 16 de octubre de 2026.

      A survey of fifty patients.

    6. Fuente 6: Effect of a multidisciplinary amyotrophic lateral sclerosis (ALS) clinic on ALS survival: a population based study, 1996-2000 (Traynor and others) (se abre en una pestaña nueva)

      Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry, 1 de septiembre de 2003. Revisada el 16 de octubre de 2026.

      Everyone with ALS in Ireland over those years.

    7. Fuente 7: A multidisciplinary clinic approach improves survival in ALS: a comparative study of ALS in Ireland and Northern Ireland (Rooney and others) (se abre en una pestaña nueva)

      Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry, 30 de diciembre de 2014. Revisada el 16 de octubre de 2026.

    8. Fuente 8: Effects of non-invasive ventilation on survival and quality of life in patients with amyotrophic lateral sclerosis: a randomised controlled trial (Bourke and others) (se abre en una pestaña nueva)

      The Lancet Neurology, 1 de febrero de 2006. Revisada el 16 de octubre de 2026.

      A small trial, of forty-one people.

    9. Fuente 9: FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene (se abre en una pestaña nueva)

      US Food and Drug Administration, 25 de abril de 2023. Revisada el 16 de octubre de 2026.

      An accelerated approval, based on a blood marker.

    10. Fuente 10: HEALEY ALS Platform Trial (se abre en una pestaña nueva)

      Mass General Brigham. Revisada el 16 de octubre de 2026.

      The trial's own account.

    11. Fuente 11: New Report Quantifies Acceleration of ALS Research Following the Ice Bucket Challenge (se abre en una pestaña nueva)

      RTI International, 14 de junio de 2019. Revisada el 16 de octubre de 2026.

      An independent evaluation of the ALS Association's research grants.

    12. Fuente 12: Health Care Delivery and Financial Considerations in Amyotrophic Lateral Sclerosis Clinics: A Survey of Clinic Directors (se abre en una pestaña nueva)

      Neurology, 30 de enero de 2025. Revisada el 16 de octubre de 2026.

      A survey of sixty-one clinic directors.

    13. Fuente 13: Bridging the Funding Gap in Drug Development for Amyotrophic Lateral Sclerosis (se abre en una pestaña nueva)

      Neurology: Clinical Practice, 4 de mayo de 2026. Revisada el 16 de octubre de 2026.

    14. Fuente 14: Clinical trials in amyotrophic lateral sclerosis: why so many negative trials and how can trials be improved? (Mitsumoto, Brooks and Silani) (se abre en una pestaña nueva)

      The Lancet Neurology, 1 de noviembre de 2014. Revisada el 16 de octubre de 2026.

    15. Fuente 15: Pridopidine in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial (se abre en una pestaña nueva)

      JAMA, 17 de febrero de 2025. Revisada el 16 de octubre de 2026.

    16. Fuente 16: Amylyx pulls ALS drug Relyvrio from market in US, Canada (se abre en una pestaña nueva)

      Healio, 4 de abril de 2024. Revisada el 16 de octubre de 2026.

    17. Fuente 17: Multidisciplinary care for adults with amyotrophic lateral sclerosis or motor neuron disease (Ng, Khan and Mathers) (se abre en una pestaña nueva)

      Cochrane Database of Systematic Reviews, 7 de octubre de 2009. Revisada el 16 de octubre de 2026.

    18. Fuente 18: Amyotrophic Lateral Sclerosis Prevalence Projection in 2040: A Less Rare Disease (se abre en una pestaña nueva)

      Annals of Clinical and Translational Neurology, 14 de octubre de 2025. Revisada el 16 de octubre de 2026.

      A model built on an Italian registry.